به نقل از «ایسنا»

درمان بیماری کبدی ارثی با قیچی ژنتیکی

تاریخ انتشار: ۱۸ فروردین ۱۴۰۳ | کد خبر: ۴۰۰۷۴۳۵۵

دانشمندان از قیچی ژنتیکی برای درمان بیماری کبدی ارثی استفاده می‌کنند، در حالی که تا به حال تنها گزینه‌های درمانی موجود شامل رژیم سخت بدون پروتئین مادام‌العمر و در موارد شدید، پیوند کبد بود.

به گزارش ایسنا، بر اساس گزارشی که توسط دانشگاه هلسینکی منتشر شده است، دانشمندان یک بیماری ژنتیکی کبدی به نام آرژینینوسوکسینیک اسیدوری(ACLD) را با استفاده از قیچی ژنتیکی و سلول‌های بنیادی درمان کردند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

کمبود آرژنینوسوکسینات لیاز(ASLD) یک بیماری است که در میراث ژنتیکی مردم فنلاند نهادینه شده است. در این مورد، بدن پروتئین‌ها را به طور معمول پردازش نمی‌کند و بیش از حد اسید آرژنینوسوکسینیک و آمونیاک تولید می‌کند که در چرخه اوره نقش دارند.

به عنوان مثال، یکی از شرکت کنندگان در این مطالعه، در ۱۰ ماهگی در هنگام بروز علائم بی‌حالی و استفراغ مبتلا به این بیماری تشخیص داده شد. قبل از آن نیز نشانه‌هایی از تاخیر رشد حرکتی را نشان می‌داد.

پژوهشگران می‌گویند، این به این دلیل است که بر اساس مطالعات، آمونیاک اضافی بر سیستم عصبی تأثیر می‌گذارد.

این بیماری معمولاً در بدو تولد ظاهر می‌شود. بنابراین نوزادان در فنلاند معمولاً برای آن غربالگری می‌شوند.

آرژنینوسوکسینات لیاز(ASLD) یک بیماری ارثی غیرقابل درمان است که به ویژه جمعیت فنلاند را تحت تأثیر قرار می‌دهد. سایر جوامع با مشخصات مشابه نیز ممکن است بیماری‌های دیگری را به ارث ببرند.

تا به حال تنها گزینه‌های درمانی موجود شامل رژیم سخت بدون پروتئین مادام العمر و در موارد شدید، پیوند کبد بود. با این حال، دانشمندان دانشگاه هلسینکی با استفاده از سلول‌های بنیادی و تکنیکی پیشگامانه به نام «قیچی ژنتیکی» توانستند نقص ژن مرتبط با این بیماری را اصلاح کنند.

«قیچی ژنتیکی» چیست؟

امانوئل شارپنتیه در کشفی که برنده جایزه نوبل شیمی در سال ۲۰۲۰ شد، برای اولین بار با مولکول tracrRNA آشنا شد. این مولکول به میکروب‌ها کمک می‌کند تا با جدا کردن دی‌ان‌ای ویروسی در فرآیندی به نام کریسپر(CRISPR) با ویروس‌ها مبارزه کنند. این مثال دیگری است که ثابت می‌کند ما باید میکروب‌ها را مطالعه کنیم، زیرا آنها بخشی از هر فرآیند متابولیکی هستند که وجود دارد.

در همان زمان، جنیفر دودنا پروتئین‌های کس(cas) را ترسیم می‌کرد که مجموعه‌ای از آنزیم‌های مرتبط با کریسپر است که دی‌ان‌ای را در نقاط خاصی از هم جدا می‌کنند.

آنها با ترکیب علم و مهارت‌های خود، «قیچی ژنتیکی» را اختراع کردند که در حال حاضر در کشاورزی و همچنین پزشکی و داروسازی استفاده می‌شود.

دانشمندان با استفاده از این قیچی‌های ژنتیکی می‌توانند سلول‌های ایمنی را برای مبارزه با سلول‌های سرطانی تقویت کنند و ویروس اچ‌آی‌وی(HIV) را زمانی که خود را در ژنوم انسان ادغام کردند، حذف کنند.

دانشمندان چگونه ASLD را درمان کردند؟

سلول‌های بنیادی انواعی از سلول‌ها هستند که می‌توانند به سلول‌های دیگر تبدیل شوند. آنها به بدن کمک می‌کنند تا خود را ترمیم کند. دانشمندان نمونه‌ای از سلول‌های پوست شرکت کنندگان در مطالعه را گرفتند. سپس نقایص ژنتیکی سلول‌های بنیادی را با استفاده از تکنیک کریسپر-کس۹(CRISPR-Cas۹) یا قیچی ژنتیکی مجددا برنامه‌ریزی کردند.

آنها قیچی ژنتیکی را داخل سلول‌های کشت‌ شده یا سلول‌های رشد یافته در آزمایشگاه با mRNA که مولکول پیام‌رسانی است که به سلول داخل حباب معروف به نانوذره لیپیدی وارد می‌شود، دریافت کردند. پس از داخل شدن، mRNA به سلول‌ها می‌گوید که پروتئین بسازند. سرانجام دانشمندان توانستند محل دقیق این اختلال را مشخص کنند.

کرمو واریتووارا متخصص ژنتیک پزشکی از دانشگاه هلسینکی می‌گوید: ما برای اولین بار نشان دادیم که نقص ژنی که باعث ASLD می‌شود را می‌توان با قیچی ژنتیکی بدون هیچگونه عوارض جانبی قابل مشاهده در سلول‌ها اصلاح کرد.

وی افزود: سلول‌های اصلاح شده با ژن از نظر متابولیک نیز بهبود یافته‌اند.

پژوهشگران سلول‌های بنیادی سالم را هدایت کردند تا با موفقیت تمایز پیدا کنند یا به سلول‌های کبدی تبدیل شوند.

گام بعدی

به گفته تیمو کِسکینن، پژوهشگر مقطع دکترا از دانشگاه هلسینکی، آنها یک «مخلوط ژن» را بر اساس فرمولی که قبلاً به عنوان دارو استفاده می‌شد، تولید کردند که می‌تواند به ادامه استفاده از این دارو در آینده نیز کمک کند.

درمان ASLD در موش‌ها هدف بعدی این دانشمندان است. کسکینن می‌گوید که آنها نمی‌دانند این تکنیک ویرایش ژن چقدر ایمن است، بنابراین باید ابتدا آن را روی حیوانات آزمایشگاهی آزمایش کنند.

انتهای پیام

منبع: ایسنا

کلیدواژه: بیماری کبدی قیچی ژنتیکی فناوري نانو شرکت های دانش بنیان استخوان صندوق نوآوری و شکوفایی دانشگاه هلسینکی سلول های بنیادی قیچی ژنتیکی سلول ها

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.isna.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «ایسنا» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۴۰۰۷۴۳۵۵ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

رایگان شدن درمان کودکان تا ۷ سال سرمایه‌گذاری برای آینده است

وزیر بهداشت گفت: رایگان شدن خدمات پزشکی برای کودکان تا ۷ سال در مراکز پزشکی دولتی یک سرمایه گذاری برای سلامت کشور در ۱۰ یا ۲۰ سال آینده است. - اخبار سیاسی -

به گزارش خبرنگار حوزه دولت خبرگزاری تسنیم، بهرام عین‌اللهی وزیر بهداشت و درمان در حاشیه نشست هفتگی هیئت دولت در جمع خبرنگاران با اشاره به رایگان شدن خدمات درمان برای کودکان تا سن 7 سال در مراکز پزشکی دولتی گفت: در حوزه سلامت در سنین مختلف شرایط خاصی وجود دارد که ما باید به آن توجه کنیم. بسیاری از بیماری‌های انسان در 7 سال اول زندگی او ایجاد می‌‌شود که اگر این بیماری‌ها در همان سنین کودکی پیشگیری شود، فرد در سنین بزرگسالی دیگر درگیر درمان این بیماری‌ها نخواهد شد. 

وی افزود: رشد تکاملی بدن انسان در طول دهه اول عمر او ایجاد می‌شود. بنابراین هر حادثه‌ای به ویژه در 7 سال اول زندگی کودکان می‌تواند پایدار شود. برهمین اساس با تلاش‌ها و پیگیری‌هایی که صورت گرفت در نهایت، رایگان شدن خدمات پزشکی برای کودکان تا سن 7 سالگی در مراکز پزشکی دولتی در هیئت دولت به تصویب رسید.  این طرح مایه افتخار برای جمهوری اسلامی ایران است که علی رغم همه مشکلات و تحریم‌ها خدمات پزشکی به کودکان تا 7 سال را در مراکز دولتی رایگان اعلام کند. 

عین اللهی گفت: این مسئله در واقع یک سرمایه گذاری برای آینده کشور است و ممکن است نتایج آن در دولت فعلی دیده نشود ولی در 10 یا 20 سال آینده نتایج آن مشخص خواهد شد و کشور را از نظر سلامت بیمه می‌کند.

خبر در حال تکمیل است...